BP2202の米国第Ⅰ相臨床試験の開始

当社のBP2202(iPS細胞由来BCMA CAR-NKT細胞療法)プログラムの米国での治験実施申請(IND)が米国食品医薬品局FDAから受理され、米国で再発・難治性多発性骨髄腫を対象とする第I相臨床試験を開始する運びとなりました。

本年は、ヒトiPS細胞（人工多能性幹細胞）の樹立から20年という節目の年でもあります。住友ファーマがiPS細胞を使ったパーキンソン病治療薬「アムシェプリ」で世界初の製造販売承認を本年3月に取得したことをはじめ、企業・研究機関の双方でiPS細胞技術の実用化に向けた開発上の重要なマイルストーンが相次いで達成されています。当社もまた、本邦発のiPS細胞技術を用いた再生医療・細胞治療の社会実装をさらに前進させるべく、本臨床試験を着実に推進してまいります。

NKT細胞は、他家CAR-T細胞療法が抱える課題を克服し得る優れた特性を備えた免疫細胞として期待されます。しかし、生体内で僅少にしか存在しないため、治療に必要な細胞数を十分に確保することが難しく、大量培養の過程で、がん免疫に重要なNKT細胞本来の機能が損なわれてしまうことが実用化の障壁となってきました。この課題を根本的に解決するのが、iPS細胞技術です。NKT細胞をiPS細胞へ一旦初期化し、NKT細胞になることが運命づけられたiPS細胞を樹立します。このiPS細胞は、理論上無限の増殖可能なiPS細胞の段階で増殖できるだけ、再びNKT細胞へと分化する過程でも増殖するため、NKT細胞が本来備える免疫機能を維持したまま、大量かつ安定的に製造することが可能になりました。

さらに、BP2202は単一のiPS細胞を起点として製造されるため、得られるBCMA CAR-iNKT細胞は極めて高い均質性を有します。この均質性は、細胞製品ごとの品質のばらつきを抑えるだけでなく、患者ごとの治療効果の変動を低減し、安定した治療成績の実現にもつながるものと期待されています。

ヒトiPS細胞の樹立から20年という節目を迎えた今、当社はBP2202の臨床開発を通じて、本邦発のiPS細胞技術が世界の患者さんに新たな治療価値をもたらす未来の実現に挑戦してまいります。